以骨骼肌为靶组织的基因治疗具有操作简便、安全、易于在临床上推广等特点。通过质粒DNA载体、腺病毒和逆转录病毒载体的介导,已获得肌性和非肌性蛋白的稳定表达,不仅适用于感染性疾病的多核苷酸免疫接种及遗传性肌病、血浆蛋白缺乏症等单基因疾病的防治研究,也为包括动脉粥样硬化在内的多基因疾病的治疗开辟了一个新的途径。